La anemia falciforme y su corrección con CRISPR/Cas9-AAV6 - Contenido educativo

Subido el 21 de marzo de 2023 por Gema M.

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La anemia falciforme es un trastorno hereditario de los glóbulos rojos provocado por una mutación en el gen HBB del cromosoma 11. Esta mutación provoca el cambio del sexto aminoácido de la proteína de un ácido glutámico a una valina. Este cambio da lugar a la polimerización de la proteína de los glóbulos rojos y con ello a un cambio de su estructura que provoca problemas de salud.
La hipótesis planteada ha sido: La biotecnología de edición génica se está empezando a utilizar para desarrollar tratamientos más eficaces y seguros para enfermedades hereditarias. Po lo que podremos desarrollar una terapia génica basada en edición génica para la corrección de la anemia falciforme.
Lo más destacable de la tecnología CRISPR/Cas9 son los componentes simples, con los que se puede realizar edición de manera sencilla, rápida y eficaz.
Son muchas las expectativas puestas en la efectividad de CRISPR/Cas como herramientas terapéuticas para el tratamiento de enfermedades humanas.